הקיצוניות של ההימנעות מפחמימות וכמות גופי הקטו בדם או בשתן, מעלות שאלות מהותיות לגבי בטיחותה של הדיאטה. לא פעם עולה השאלה אם היא תורמת לבריאות או פוגעת בה.
הדיאטה הקטוגנית הומצאה כטיפול תזונתי עבור ילדים חולי אפילפסיה, והייתה נהוגה כטיפול בבתי חולים ומוסדות המתמחים בעבודה עם חולי אפילפסיה בלבד. העיקרון המנחה של פיתוח הדיאטה במקור היה שחסר קלורי (60% מכמות הקלוריות לה זקוק הגוף ביום), בשילוב עם הגבלה ניכרת בכמות הפמימות בתפריט והעלאה ניכרת בכמות השומן, גורמים לגוף להפוך חומצות שומן ל”גופי קטו” – תוצרים שהגוף יכול לנצל כמקור אנרגיה במקום הגלוקוז החסר.
המטרה של הדיאטה הייתה להוביל לשינוי בתפקוד המוח ובשדרים החשמליים שבו, בעקבות שינויים בחומציות הגוף. מדובר בדיאטה לא קלה, אך הדיווחים על השיפור בהתקפי האפילפיסה בקרב ילדים ומבוגרים שדבקו בה במשך שנים, עודדו חולים רבים לנסות אותה. יש אפילו הגורסים כי שמירה על הדיאטה במשך חמש שנים רצופות יכולה להוביל לריפוי מלא מאפליפסיה.