מינהל התרופות והמזון האמרקאי מאשר ריפוי גנטי חדשני לטיפול בילדים חולים עם ניוון עצב שריר (SMA) – מחלה נדירה וסיבה גנטית מובילה למוות בקרב ילדים מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר היום את התרופה ZOLGENSMA שם גנרי omasemnogene abeparvov-xioi) , התרופה הגנטית הראשונה שאושרה לטיפול בילדים מתחת לגיל שנתיים עם SMA , הצורה חריפה ביותר של SMA וסיבה גנטית מובילה למוות בקרב ילדים “האישור היום מהווה עוד אבן דרך ביכולת הטרנספורמטיבית של טיפול גנטי ותאי לטיפול במגוון רחב של מחלות ” אמר נציב מנהל המזון והתרופות האמריקאי נד שארפלס M.D . “עם כל אישור חדש , אנו רואים את התחום